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Généthon实验室日前书记，在研基因疗法GNT0003疗养Crigler-Najjar玄虚征的1/2期临床历练扫尾在《新英格兰医学杂志》上发表。历练扫尾融会，这一基因疗法具有精采的安全性，何况在最高剂量弘扬出疗效。新闻稿指出，这是在肝脏代谢疾病中初次通过临床历练解说基因疗法的疗效。当今这一临床历练的过失性部分一经张开。

Crigler-Najjar玄虚征是一种荒僻的遗传性代谢疾病，由UDP-糖基编削酶1多肽A1（UGT1A1，一种特异性肝酶）败落引起，导致游离胆红素在和躯壳系数组织中潜在致死性积蓄，可在大脑中产生毒性。当今光疗（phototherapy）为程序疗法，然而患者可能需要每天接收长达12小时的光疗，对生涯质料产生严重影响。而且跟着年齿的增长，光疗后果着落，当今唯独的和解要津为肝脏移植。

Généthon诞生的基因疗法GNT0003诈欺腺联系病毒8（AAV8）载体抒发编码UGT1A1的，旨在通过一次性疗养，让患者的肝脏细胞我方生成UGT1A1，裁减胆红素的水平。

在这项1/2期临床历练中，共计5名严重Crigler-Najjar玄虚征患者接收了不同剂量的GNT0003的疗养。她们在接收疗养前需要每天接收跳跃6小时的光疗来将血清胆红素水平罢休在300 μmol/L以下。历练扫尾融会，接收最高剂量基因疗法疗养的3名患者的血清胆红素水平显耀着落，即使在住手光疗之后，胆红素水平仍然督察在毒性水平之下，何况督察长达80周。

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▲GNT0003显耀裁减胆红素水平（图片开端：参考辛勤[2]）

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安全性方面，莫得发现严重反作用，出现的不良事件包括肝脏酶水平升高和头痛，这些症状均得到顾问。

这一临床历练一经在本年1月插足过失性阶段，旨在更多患者中阐发不雅察到的后果，要是扫尾积极，数据将复旧在法国和欧盟递交上市请求。这一疗法一经获取欧洲药品顾问局（EMA）授予的PRIME疗法认定。

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参考辛勤：

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[1] The efficacy of gene therapy demonstrated in patients suffering from Crigler-Najjar Syndrome, a rare liver disease. Retrieved August 18, 2023, from https://www.genethon.com/app/uploads/2023/08/CP_CN_RESULTATS_UK_GENETHON__2023_08_17.pdf

[2] Crigler-Najjar syndrome. Retrieved August 18, 2023, from https://www.genethon.com/our-pipeline/crigler-najjar-syndrome/

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